Qui sommes-nous ?

LAMA2 France, Contre les dystrophies musculaires par déficit en mérosine est une association à but non-lucratif dont les objectifs sont les suivants :

• Sensibiliser

Sensibiliser le monde académique et médical, les médias, le public, les particuliers, les acteurs publics et les entreprises à notre dystrophie musculaire. Ses spécificités restent encore trop peu connues, y compris du monde médical qui, comme nous en faisons l'expérience, la confond parfois avec la dystrophie musculaire de Duchenne ou avec d'autres myopathies congénitales moins dévastatrices ;

• Rassembler, recenser pour encourager la recherche et le développement de traitements thérapeutiques :

Rassembler et recenser la communauté francophone des familles touchées par les dystrophies musculaires par déficit en mérosine (DMC LAMA2, LAMA2-RD ou MDC1A) pour peser auprès des décideurs institutionnels publics et privés (associations rassemblant des patients atteints de maladie rares à l'échelle nationale et européenne) ;

Travailler avec les chercheurs, les équipes académiques et non académiques pour soutenir des programmes de recherche dédiées aux DMC LAMA2; les encourager et les soutenir financièrement pour accélérer les développements vers des thérapies.

• Informer et motiver :

Être un relais d'information entre les laboratoires pharmaceutiques, les programmes de recherche, les hôpitaux, les associations françaises et internationales et les familles françaises et francophones touchées par cette maladie ;

Traduire et partager toute publication relative à notre dystrophie afin de rendre accessible à la population francophone l'actualité de la recherche internationale.

Contribuer à la mise en place d'un registre de patients, au niveau national voire européen, et travailler à la mise en place d'une étude clinique sur l'histoire naturelle des patients en France. Le registre et l'histoire naturelle sont deux préalables indispensables à tout futur essai clinique et un indicateur important pour que les entreprises investissent dans le champs de cette dystrophie.

LAMA2 France est membre d'Eurordis, l'Alliance non gouvernementale d'organisations de patients et d'individus actifs dans le domaine des maladies rares, qui promeut la recherche sur les maladies rares et le développement commercial de médicaments au niveau européen et qui recense plsu de 1000 associations, représentant ainsi la voix des 25 millions de personnes atteintes d'une maladie rare dans l'Union européenne

LAMA2-France est membre fondateur de la Collaboration européenne "LAMA2 Europe" regroupant les associations ‘miroir’ aux Pays-Bas et en Espagne ; dont l’objectif est de fédérer, rassembler, soutenir, l’ensemble de la communauté en Europe (chercheurs, cliniciens, associations de patients) et interagir avec les acteurs américains.

Site web : www.lama2.com

A l'origine de l'association LAMA2 France, Contre les dystrophies musculaires par déficit en mérosine :

Nous sommes trois familles françaises partageant le désir de voir nos enfants bénéficier des futurs traitements dédiés aux DMC LAMA2. Nous nous sommes rencontrés sur les réseaux sociaux où nous avons commencé à échanger nos réflexions sur les pistes et les avancées de la recherche dans les dystrophies musculaires. De cette manière à la fois très informelle et dans l'air du temps, nous avons commencé à assurer une veille des travaux scientifiques et cliniques. Constatant que des pistes thérapeutiques arrivaient à maturité, nous avons souhaité entamer une démarche proactive pour nous assurer que la France y prenne sa place.