La recherche sur la LAMA2 franchit de nouvelles étapes avec des approches innovantes portées par Modalis Therapeutics et SEAL Therapeutics.

Modalis développe une stratégie de thérapie génique visant à activer le gène LAMA1 pour compenser l’absence de LAMA2. Des résultats précliniques encourageants montrent une amélioration de la fonction musculaire et un bon profil de sécurité.

De son côté, SEAL Therapeutics explore une approche complémentaire basée sur une protéine “linker”, destinée à restaurer les connexions essentielles au bon fonctionnement du muscle.

👉 Deux stratégies différentes, mais un objectif commun : ouvrir la voie à de futurs traitements.

Ces avancées, encore à un stade préclinique, confirment une dynamique positive et renforcent l’espoir d’essais cliniques dans les années à venir.

Plus d'infos: 

• sur le site de Modalis et sur le site de SEAL Therapeutics

• Sur la page Pistes thérapeutiques

• sur le site de LAMA2 Europe

HISTOIRE NATURELLE:
LES INCLUSIONS CONTINUENT MAIS IL FAUT ACCÉLÉRER 

18 patients déjà inclus ou en cours d’inclusion dans les 4 centres en France.
🎯 Objectif : 40 enfants

⏳ Il est encore temps de participer, jusqu’à mai 2026.

Les données d’histoire naturelle sont aujourd’hui indispensables pour :

• décrire précisément les différentes formes et la progression de la maladie.

• identifier des biomarqueurs cliniques et biologiques permettant d’évaluer l’efficacité de futurs traitements.

• constituer une base de données solide pour accompagner les essais thérapeutiques à venir.

Suite à la conférence internationale d’Istanbul de mars 2026, un constat partagé :
👉 ces données sont cruciales pour faire avancer la recherche et les thérapies.

Chaque participation compte et contribue directement aux avancées en cours.

👉 Plus d’informations sur la page dédiée sur notre site
👉 Vous hésitez encore: lisez la page de notre site "de la paillasse au patient", soulignant l'importance d'une histoire naturelle et le rôle des patients dans la recherche

LAMA2 France est fière d'avoir contribué à l'élaboration de l'étude clinique et de continuer à s'engager en facilitant la diffusion d’informations auprès des familles et en soutenant la participation des patients. 

Trois ans après la première conférence organisée à Barcelone par LAMA2 Europe, la communauté internationale s’est réunie à Istanbul pour faire le point sur les avancées autour de la maladie.

Cette édition marque une étape importante. Aujourd’hui, 13 associations de patients, en Europe, en Asie et en Amérique, collaborent activement avec cliniciens et chercheurs. Une dynamique collective forte est en train d’émerger, portée par un objectif commun : faire avancer la recherche et améliorer la prise en charge.

Pendant trois jours, la conférence a réuni dans un même lieu des acteurs clés :
les pionniers de la maladie, des cliniciens engagés, des chercheurs — dont plusieurs soutenus par LAMA2 France — ainsi que des familles et de nouvelles associations en cours de création.

Les échanges ont permis de mettre en lumière :

• les progrès dans la compréhension de la maladie

• le développement des modèles de recherche

• l’importance des histoires naturelles pour collecter des données essentielles

• et les premières pistes concrètes de traitements

Pour la première fois, des entreprises engagées dans le développement de thérapies, comme Modalis et SEAL Therapeutics, ont également partagé des résultats encourageants (voir la page dédiée)

Une conviction ressort de cette rencontre : la recherche avance, étape par étape.
Les progrès sont réels, et l’accélération observée ces dernières années est significative

Grâce à vos dons et aux différents partenariats que vous avons pu établir continuons à soutenir des projets :

• Université Vita-Salute San Raffaele: financement du projet du Dr. Stefano Previtali, 1er lauréat du 2e appel conjoint LAMA2 France/Fondation Maladies Rares 2025  

• Université de Boston: financement du projet du Dr. Pawel Przytycki, lauréat du 2e lauréat de l'appel conjoint LAMA2 France/Fondation Maladies Rares 2025

• Service de Neurologie, réanimation pédiatrique, médecine physique et de réadaptation pédiatrique de l'Hopital Poincaré de AP-HP: financement des batteries pour les tests neuropsychiatriques nécessaires pour compléter des examens inscrits dans l'histoire naturelle en cours sur LAMA2 DMC, afin de permettre de récolter un maximum de données fiables et complètes dans le cadre de cette étude

• Institut de Myologie: financement du projet du Dr. Capucine Trollet, lauréate du 1er appel conjoint LAMA2 France/Fondation Maladies Rares 2024

• Université de Cork: co-financement* du projet porté par Dr. Reghan Foley. 

• University College à Londres : co-financement* du projet des Dr. Francesco Muntoni & Veronica Pini. 

• Institut de Myologie, Paris : co-financement d'un microscope de dernière génération pour l'équipe du Dr. Valérie Allamand (cf. son interview sur l'implication des patients dans la recherche ici)...

• Marseille Medical Genetics, Aix Marseille Université : co-financement du projet porté par Dr Leslie Caron 

* cofinancement de projet initié, evalué et sélectionné par CureCMD 

Retrouvez sur cette page un résumé  de ces projets, ainsi que nos actions avec nos partenaires, nos actions de sensibilisation, les événements caritatifs, etc. que nous menons ou auxquels nous sommes associés depuis la création de l'Association

Sous l'impulsion du Dr Valérie Allamand, les 1eres rencontres entre chercheurs académiques et cliniciens françaisont été organisées le 15 décembre.

Cette première édition a permis de rassembler une vingtaine de chercheurs, cliniciens, et représentantes d’associations de patients. 

Cette journée a été consacrée aux avancées récentes de la recherche, aux nouvelles approches thérapeutiques (gène, protéines, CRISPR, cellules souches, etc.) et à la mise en réseau des équipes françaises et internationales travaillant sur la maladie.

Notre association était présente à cette journée, afin de marquer notre engagement au côté de la communauté des chercheurs et cliniciens engagés sur cette dystrophie. Cela a aussi été l'occasion de rencontrer les cliniciens impliqués dans l'histoire naturelle LAMA2, ainsi que les équipes de recherche que nous soutenons ou avons soutenu (Dr. V. Allamand, Dr. L. Caron, Dr. C. Trollet).

Photo Crédits V. Allamand.

Toutes nos actions et le travail de longue haleine mené à côté des chercheurs et des cliniciens en France et au delà de nos frontières n'est possible que grâce à votre soutien, vos dons et aux événements caritatifs organisés en faveur de notre association.

💪Pour nous soutenir, devenir adhérent de l’association en 2026 ou faire un don défiscalisé, rendez-vous ici

N'hésitez pas non plus à nous contacter si vous souhaitez organiser un événement solidaire!

MERCI A TOUS!

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